BPN14770 CAS 1606974-33-7

BPN14770 CAS 1606974-33-7és un inhibidor al·lostèric selectiu de la fosfodiesterasa 4D (PDE4D), amb valors d'IC50 de 7,8 nM per a PDE4D7 i 7,4 nM per a PDE4D3. Zatolmilast és un candidat d'investigació en una fase clínica fonamental a nivell mundial, dissenyat específicament per abordar la síndrome de l'X fràgil, un trastorn rar del neurodesenvolupament.

Com a primer modulador al·lostèric altament selectiu del món dirigit a PDE4D, la seva funció principal rau en la regulació precisa de la via de senyalització intracel·lular d'adenosina monofosfat cíclic (AMPc). En inhibir específicament les dues isoformes PDE4D3 i PDE4D7, augmenta eficaçment la concentració d'AMPc intracel·lular, activant així la via de senyalització CREB aigües avall, promovent la síntesi i l'alliberament del factor neurotròfic derivat del cervell (BDNF), reparant les connexions sinàptiques danyades a nivell molecular, millorant el sistema sinàptic, la millora i la plasticitat del llenguatge, la millora i la plasticitat sinàptica a nivell molecular. funcions neurològiques. La síndrome X fràgil, com a principal causa de discapacitat intel·lectual hereditària i trastorn de l'espectre autista, fa temps que no té programes d'intervenció dirigits. S'espera que Zatolmilast, amb el seu mecanisme d'acció únic, ompli aquest buit.